嘉因生物冲击IPO，深耕基因疗法，尚无产品上市

（原标题：嘉因生物冲击IPO，深耕基因疗法，尚无产品上市）

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2026年以来，港股IPO市场继续火爆，医药行业依然是重头戏。

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创新药方面，近期递表港交所的公司包括嘉因生物、亦诺微、赜灵生物、先声再明、德适生物、博锐生物、益方生物、勤浩医药等。

此外，莲池医院集团、誉研堂中医门诊、镁信健康、多宁生物、上海生生医药冷链、微医控股、万怡医学科技等多家专注于医疗服务、AI医疗、CRO等细分领域的公司也在寻求港股上市。

格隆汇获悉，1月14日，Exegenesis Bio Inc.(简称：嘉因生物)递表港交所，寻求以18A章规则在联交所主板上市，建银国际为其独家保荐人。

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估值约40亿，君联资本、高瓴押注

嘉因生物成立于2019年5月，由创始人吴振华、叶国杰及王立军在开曼群岛注册成立，总部位于浙江杭州。

截至2026年1月6日，上述创始人通过一致行动协议，有权控制合计31.16%的投票权。

嘉因生物自成立以来，进行了多轮融资，累计获得9.4亿元的投资。在2021年6月的B++轮融资中，其投后估值为5.78亿美元（约合人民币40亿元）。

公司的机构投资者包括君联资本、高瓴、联想系、淡马锡、CPE源峰、凯泰资本、浙江基金、万联证券等。

融资历史，来源：招股书

嘉因生物的执行董事有三名成员。其中吴振华博士今年53岁，目前任公司董事长、首席执行官兼执行董事。他先后获兰州大学细胞生物学学士学位、中国科学院上海细胞生物学研究所细胞生物学硕士学位、罗切斯特大学神经科学博士学位。

吴博士曾在Neu Excell、Vaxxinity,Inc.(代码：VAXX)、葛兰素史克(代码：GSK)、默克公司(代码：MRK)等公司从事药物研发相关的工作。

叶国杰博士今年60岁，目前任执行董事兼首席科学官。他先后获得江西师范大学化学学士学位、中国科学院上海有机化学研究所有机化学硕士学位及博士学位。

叶博士曾在Medi GeneInc.、Applied Genetic Technologies Corporation等公司从事研发工作。

宋春娟博士今年47岁，为执行董事兼临床前开发主管。宋博士于2022年1月加入公司。宋博士先后获得南开大学生物学学士学位、遗传学硕士学位，美国爱荷华州立大学遗传学及神经生物学双博士学位。

公司执行董事情况，来源：招股书

嘉因生物是一家专注于基因疗法及寡核苷酸药物的生物制药公司。

公司已建立由AAVarta（AI辅助AAV衣壳进化发现平台）及SODA（沉默寡核苷酸设计方法）组成的双技术平台系统，涵盖基因疗法的两个核心方面：“精准递送”及“基因调控”。

精准高效的递送对任何疗法的成功均至关重要，在基因疗法中尤为关键，主要因其临床疗效在很大程度上取决于载体性能。

基因疗法是指利用递送载体将正常或具治疗作用的外源基因转导至靶细胞，从而替换或纠正致病基因的一种方法。

与其他传统疗法相比，基因疗法旨在解决疾病的遗传根源，而非仅仅缓解症状，从而能够实现传统疗法无法达成的持久或治愈性结果。

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深耕基因疗法，核心产品预计2026年下半年启动III期临床

凭借AAVarta及SODA技术平台，嘉因生物已开发出多条产品管线，包括：

1、核心候选产品EXG001-307(SMA1型)，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)1型。

2、两款关键候选产品，即EXG102-031，一种用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)的基于AAV的基因疗法；EXG202，一种用于治疗眼底新生血管疾病的基于AAV的基因疗法。

除此之外，嘉因生物的管线还包括七款其他基因疗法药物候选产品及寡核苷酸药物候选产品。

除EXG110及EXG001-307（2型及3型）外，所有该等药物候选产品仍处于临床前阶段。

开发中的候选产品管线，来源：招股书

核心产品――EXG001-307（SMA1型）

EXG001-307(SMA1型)是一种重组腺相关病毒(rAAV)基因疗法，是中国首个进入注册性临床试验阶段的国产SMA基因疗法。

目前，嘉因生物已完成EXG001-307(SMA1型)的I/II期临床试验，目前计划于2026年下半年启动III期临床试验。

脊髓性肌萎缩症(SMA)由SMN1基因突变引起，导致运动神经元存活蛋白(SMN)蛋白缺陷及进行性骨骼肌萎缩，从而损害运动、吞咽及呼吸功能。

SMA的严重程度因发病年龄而异，其中婴儿期发病的SMA1型在出生时或出生后不久发病，表现为严重无力、呼吸系统受累及早期死亡，估计发病率为每6000至10000名活产婴儿中有一例。

2024年，全球有约17.28万名SMA患者，中国有4.02万名SMA患者。根据弗若斯特沙利文的资料，全球SMA药物治疗市场预计将由2024年的46.4亿美元增长至2030年的59.32亿美元，2024年至2030年的复合年增长率为4.2%。

目前可用于治疗SMA的疾病修饰疗法(DMT)主要分为三类：基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法、反义寡核苷酸(ASO)及小分子疗法。

竞争格局方面，目前，全球有四种已获批的SMA药物，以及五种在研的SMA候选药物。其中，中国有两种已获批的SMA药物，包括百健的反义寡核苷酸(ASO)疗法，与罗氏的小分子疗法。

参与该领域的企业不乏国际医药巨头，全球范围内，嘉因生物的竞争对手主要包括渤健、诺华、罗氏、北京锦篮基因等。

不过，招股书称，上述传统疗法受限于治疗依从性不足、神经元SMN靶向性有限或治疗成本高昂。

EXG001-307（SMA1型）是一种单剂量、基于AAV的基因疗法，其引导中枢神经系统内的表达并尽量减少其在外周组织中的表达，从而解决了当前基因疗法的主要安全性局限。

临床上，与已获批SMA疗法的报告数据相比，EXG001-307（SMA1型）已证明具有可耐受的安全性特征及显著疗效。在高剂量组中，66.7%的患者能够无支撑独坐，及33.3%的患者(33.3%)能够做出迈步动作。

关键产品――EXG102-031

EXG102-031是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法候选产品，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)，一种以眼底新生血管为特征的严重AMD，该眼疾可导致长者严重视力障碍甚至失明。

EXG102-031于2023年1月获得美国食品药品监督管理局的IND批准，并于2023年6月获得药审中心的IND批准。目前，EXG102-031的I/II期临床试验已在10个临床中心(美国2个及中国8个)完成患者入组。

关键产品――EXG202

EXG202是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法候选产品，用于治疗眼底新生血管疾病(FND)，包括湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)、糖尿病黄斑水肿(DME)及视网膜静脉阻塞(RVO)。

EXG202于2025年7月获得美国食品药品监督管理局的IND批准，并于2025年8月获得国家药监局的IND批准。

2024年，全球有约2110万名wAMD患者，中国有410万名。全球眼底新生血管疾病药物治疗市场估计将由2024年的156亿美元增长至2030年的295亿美元，2024年至2030年的复合年增长率为11.2%。

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报告期内亏损3.14亿元，账上现金及现金等价物为2.62亿元

值得注意的是，基因疗法作为新兴生物技术，整个行业目前仍然面临递送技术及安全性等方面的挑战。

目前中国尚无获批用于治疗SMA的基因疗法，与已获广泛市场认可的其他类型治疗方案的商业化相比，嘉因生物可能面临更大风险。

与此同时，目前参与基因疗法研发的公司已经比较多了。基因疗法及寡核苷酸类模式的开发及商业化竞争激烈，并受快速及重大的技术进步影响。

招股书称，未来公司将面临来自主要跨国制药公司、生物技术公司及专科制药公司的竞争。多家大型制药和生物技术公司目前正在营销和销售基因疗法产品，或正在寻求开发用于治疗SMA或wAMD的基因疗法及寡核苷酸类疗法。

目前，嘉因生物并无商业化的产品，因此并无向客户销售产品。2025年1至9月，公司通过为一名海外客户提供研发服务而产生129.9万元的收益。

就商业成功而言，对基因疗法及寡核苷酸类疗法及创新型生物制药的投资高度不可预测。其需要大量的先期资本支出，并存在候选产品无法获得监管批准或实现商业化的重大风险。

自成立以来，嘉因生物尚未实现盈利，并产生亏损及经营现金流出净额。

2024年及2025年1-9月（报告期），公司分别录得亏损2.2亿元、9433万元，研发开支分别为1.45亿元、8164.2万元，经营活动所用现金净额分别为6757.2万元、6275.3万元。

关键财务数据，来源：招股书

截至2025年9月底，嘉因生物账上现金及现金等价物为2.62亿元。

综合现金流量表，来源：招股书

总体而言，嘉因生物专注于较为先进的基因疗法及寡核苷酸类疗法领域，当然行业也面临安全性和递送技术等相关的挑战。脊髓性肌萎缩症等疾病领域具有一定的未满足临床需求，但相较癌症而言，市场空间并不大，且已经有多家国内外公司参与竞争。

未来，公司能否顺利推进临床和商业化，早日实现盈利，格隆汇将保持关注。